Terapie avansată - Breakthrough therapy
Terapia revoluționară este o desemnare a Administrației Alimentare și Medicamentelor din Statele Unite care accelerează dezvoltarea medicamentelor, care a fost creată de Congres în temeiul secțiunii 902 din Legea privind inovația și siguranța administrării alimentelor și medicamentelor din 9 iulie 2012 . Denumirea „terapie avansată” a FDA nu intenționează să implice faptul că un medicament este de fapt o „descoperire” sau că există dovezi de înaltă calitate ale eficacității tratamentului pentru o anumită afecțiune; mai degrabă, permite FDA să acorde o revizuire prioritară candidaților la medicamente dacă studiile clinice preliminare indică faptul că terapia poate oferi avantaje substanțiale de tratament față de opțiunile existente pentru pacienții cu boli grave sau care pun viața în pericol. FDA are alte mecanisme pentru accelerarea procesului de revizuire și aprobare a medicamentelor promițătoare, inclusiv desemnarea rapidă , aprobarea accelerată și revizuirea prioritară .
Cerințe
O denumire de terapie avansată poate fi atribuită unui medicament dacă „este un medicament destinat singur sau în combinație cu unul sau mai multe alte medicamente pentru a trata o boală sau afecțiune gravă sau care pune viața în pericol” și dacă dovezile clinice preliminare indică faptul că medicamentul poate demonstra o îmbunătățire substanțială față de terapiile existente pe unul sau mai multe obiective semnificative clinic, cum ar fi efectele substanțiale ale tratamentului observate la începutul dezvoltării clinice. "
Cererile sunt revizuite de Centrul pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor (CDER) și Centrul pentru Evaluare și Cercetare Biologică (CBER). CDER primește aproximativ 100 de cereri pe an pentru desemnarea descoperirii. Din punct de vedere istoric, aproximativ o treime au fost aprobate. CBER primește 15-30 de cereri pe an. Sponsorii trebuie să solicite statutul de descoperire separat pentru fiecare indicație pentru care intenționează să eticheteze medicamentul.
Cererile de desemnare avansate sunt prezentate ca o modificare a cererilor IND , de obicei înainte de sfârșitul reuniunii fazei II.
Stimulente
Medicamentele cărora li sa acordat statutul de descoperire revizuită prioritar. FDA lucrează cu sponsorul cererii de droguri pentru a accelera procesul de aprobare. Acest proces accelerat poate include recenzii continue, studii clinice mai mici și modele de studii alternative.
Probleme
Criticii au spus că numele este înșelător și oferă companiilor care obțin o desemnare avansată pentru un candidat la medicamente cu un avantaj de marketing care poate fi nemeritat. FDA recunoaște că denumirea de „terapie avansată” poate fi înșelătoare. Nu a fost niciodată menit să sugereze că aceste medicamente sunt de fapt „descoperiri” și nu asigură că vor oferi beneficii clinice, dar totuși criticii se plâng că se bazează pe dovezi preliminare, inclusiv modificări ale markerilor surogat, cum ar fi măsurători de laborator, că adesea nu reflectă „beneficiul clinic semnificativ”. Instrucțiunile FDA afirmă: „Nu toate produsele desemnate ca terapii avansate în cele din urmă se vor dovedi a avea îmbunătățiri substanțiale față de terapiile disponibile sugerate de dovezile clinice preliminare la momentul desemnării. Dacă desemnarea nu mai este susținută de datele ulterioare, FDA poate anulează desemnarea. "
Dispozitive
Începând din august 2020, FDA a acordat terapie de revoluție pentru 298 de dispozitive în total de la înființare, inclusiv 50 pentru anul 2020.
Vezi si
- Lista medicamentelor cărora li s-a acordat desemnarea terapiei descoperite
- Programul de dezvoltare rapidă FDA
- Analiza prioritară (FDA)
- Medicament orfan